Es para los pacientes de Fibrosis Quística que portan la mutación G551D
El 23 de febrero pasado se publicaba un comunicado conjunto de la Cystic Fibrosis Foundation (CFF) de los EEUU y de Vertex, empresa farmacéutica que desde hace 10 años investigaba el papel de dos moléculas: el Vertex-770 y el Vertex-809, específicamente diseñadas para revertir el efecto de dos mutaciones causantes de FQ. El primero para la mutación G551D que portan mas del 4% de los pacientes a nivel mundial, aunque rara en España, y el segundo para la mutación con mucho mas frecuente a nivel mundial : F508del.
En este Comunicado- del que se también se hace eco con entusiasmo en la página web de la European Cystic Fibrosis Society el Presidente de la Sociedad Europea de FQ Prof. Stuart Elborn - Robert J Beall, Presidente de la CFF y Vertex presentan los impresionantes resultados positivos -muy superiores a los esperados - del ensayo de Fase III “Strive” con el Vertex-770 en 161 pacientes con FQ que recibieron durante 48 semanas el fármaco en dos dosis diaria por vía oral o placebo.Los pacientes tenían mas de 12 años y un FEV1 basal medio de 63% Pred.
Se observó un gran beneficio en la función pulmonar (diferencia con el placebo de 17% de media) que se mantuvo durante todo el tiempo del estudio. Además los pacientes tratados con Vertex-770 tuvieron un 55% menos exacerbaciones pulmonares, y ganaron 3.1 kgs de peso vs 0.4 kgs los tratados con placebo. Reflejando la importante mejoría en la función pulmonar, también el cuestionario de calidad de vida validado para FQ el CFQ-R reflejó una importante mejoría, clínicamente significativa, en el apartado de los síntomas respiratorios del CFQ-R. Por si todo lo anterior fuera poco, la concentración de Cloro en el sudor que era, por término. de 100 mmol/l antes edl comienzo del estudio, se mantuvo en los pacientes tratados con Vertex-770 por debajo del 60 mmol/l (los pacientes con FQ ctípica o clásica tiene concentraciones de cloro en sudor superiores a 60 mmol/l) durante todo el tiempo del estudio.
La fase de extensión del estudio Strive está en marcha. Vertex planea solicitar la aprobación de la FDA para el uso del Vertex-770 en la segunda mitad de 2011.
La compañía tiene en marcha un estudio de Fase II con distintas dosis del Vertex-809 solo o en combinación con el Vertex-770 para pacientes homocigotos F508del (o sea que esa es su mutación heredada de cada uno de sus progenitores). Los resultados se esperan para mediados de este año. Por otra parte otra Compañía (PTC Therapeutics) prosigue el estudio de Fase III con el Ataluren (anteriormente conocido como PTC 124), un péptido activo por vía oral diseñado para el tratamiento de las mutaciones de stop codon como G542X, que portan un alto número de pacientes españoles. Los resultados de este estudio posiblemente no estén disponibles hasta entrado el año 2012.
Tanto el Prof Elborn, como Robert J. Beall consideran los resultados del estudio Strive tremendamente alentadores , no solo para los pacientes portadores de G551D para todos , sea cualesquiera las mutaciones que porten, al mostrar por primera vez que la estrategia de intentar diseñar medicaciones para la corrección de las disfunciones específicas del CFTR, inducidas por las distintas mutaciones es acertada y factible. Hay evidencia sólida de que bastaría un 10% de corrección de la disfunción del CFTR para conseguir la completa prevención de la enfermedad pulmonar progresiva asociada a la FQ, e incluso un 5% de corrección serviría para atenuarla.
Aunque todavía nos queda un largo camino que recorrer, hoy toda la Comunidad FQ estamos de enhorabuena. Los beneficios clínicos producidos por una medicación que por primera vez en la historia ha demostrado eficacia en la corrección del defecto básico de la enfermedad ,son según la expresión de Robert J Beall “muy superiores a los jamás alcanzados hasta ahora con cualquier otro tratamiento de la enfermedad”, y nos permiten contemplar el futuro con mas optimismo que nunca.
Carlos Vázquez CorderoPresidente de la Sociedad Española de Fibrosis Quística (SEFQ)
Fonte: http://www.fibrosisquistica.org/index.php?pagina=noticias&esnoticia=267
En este Comunicado- del que se también se hace eco con entusiasmo en la página web de la European Cystic Fibrosis Society el Presidente de la Sociedad Europea de FQ Prof. Stuart Elborn - Robert J Beall, Presidente de la CFF y Vertex presentan los impresionantes resultados positivos -muy superiores a los esperados - del ensayo de Fase III “Strive” con el Vertex-770 en 161 pacientes con FQ que recibieron durante 48 semanas el fármaco en dos dosis diaria por vía oral o placebo.Los pacientes tenían mas de 12 años y un FEV1 basal medio de 63% Pred.
Se observó un gran beneficio en la función pulmonar (diferencia con el placebo de 17% de media) que se mantuvo durante todo el tiempo del estudio. Además los pacientes tratados con Vertex-770 tuvieron un 55% menos exacerbaciones pulmonares, y ganaron 3.1 kgs de peso vs 0.4 kgs los tratados con placebo. Reflejando la importante mejoría en la función pulmonar, también el cuestionario de calidad de vida validado para FQ el CFQ-R reflejó una importante mejoría, clínicamente significativa, en el apartado de los síntomas respiratorios del CFQ-R. Por si todo lo anterior fuera poco, la concentración de Cloro en el sudor que era, por término. de 100 mmol/l antes edl comienzo del estudio, se mantuvo en los pacientes tratados con Vertex-770 por debajo del 60 mmol/l (los pacientes con FQ ctípica o clásica tiene concentraciones de cloro en sudor superiores a 60 mmol/l) durante todo el tiempo del estudio.
La fase de extensión del estudio Strive está en marcha. Vertex planea solicitar la aprobación de la FDA para el uso del Vertex-770 en la segunda mitad de 2011.
La compañía tiene en marcha un estudio de Fase II con distintas dosis del Vertex-809 solo o en combinación con el Vertex-770 para pacientes homocigotos F508del (o sea que esa es su mutación heredada de cada uno de sus progenitores). Los resultados se esperan para mediados de este año. Por otra parte otra Compañía (PTC Therapeutics) prosigue el estudio de Fase III con el Ataluren (anteriormente conocido como PTC 124), un péptido activo por vía oral diseñado para el tratamiento de las mutaciones de stop codon como G542X, que portan un alto número de pacientes españoles. Los resultados de este estudio posiblemente no estén disponibles hasta entrado el año 2012.
Tanto el Prof Elborn, como Robert J. Beall consideran los resultados del estudio Strive tremendamente alentadores , no solo para los pacientes portadores de G551D para todos , sea cualesquiera las mutaciones que porten, al mostrar por primera vez que la estrategia de intentar diseñar medicaciones para la corrección de las disfunciones específicas del CFTR, inducidas por las distintas mutaciones es acertada y factible. Hay evidencia sólida de que bastaría un 10% de corrección de la disfunción del CFTR para conseguir la completa prevención de la enfermedad pulmonar progresiva asociada a la FQ, e incluso un 5% de corrección serviría para atenuarla.
Aunque todavía nos queda un largo camino que recorrer, hoy toda la Comunidad FQ estamos de enhorabuena. Los beneficios clínicos producidos por una medicación que por primera vez en la historia ha demostrado eficacia en la corrección del defecto básico de la enfermedad ,son según la expresión de Robert J Beall “muy superiores a los jamás alcanzados hasta ahora con cualquier otro tratamiento de la enfermedad”, y nos permiten contemplar el futuro con mas optimismo que nunca.
Sem comentários:
Enviar um comentário