Kalydeco, un medicamento que lleva aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) desde julio de 2012, que podría salvar la vida de las personas con Fibrosis Quística con una mutación genética concreta que lo recibieran.

La Federación Española de Fibrosis Quística denuncia la negativa del Ministerio de Sanidad a financiar un nuevo fármaco para esta grave enfermedad que detendría su evolución

Se trata de Kalydeco, un medicamento que lleva aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) desde julio de 2012, que podría salvar la vida de las personas con Fibrosis Quística con una mutación genética concreta que lo recibieran.

Kalydeco es un medicamento que corrige el defecto de la proteína causante de la Fibrosis Quística, en pacientes con una de las muchas mutaciones que presenta la enfermedad, la G551D. Su administración produce beneficios indiscutibles en la salud y en la calidad de vida. Es un medicamento que a día de hoy aún no ha recibido la aprobación de financiación por parte del Sistema Nacional de Salud, lo que representa una demora de un año y medio desde su aprobación en julio de 2012 por la Agencia Europea del Medicamento.

En España, por el tipo de mutación al que va dirigido el medicamento, lo necesitan muy pocos pacientes, que podrían salvar sus vidas si lo recibieran. En palabras de la Dra. Amparo Solé, presidenta de la Sociedad Médica Española de Fibrosis Quística, “con el nuevo fármaco es como si la Fibrosis Quística se paralizara en el momento en que se empieza a tomar”. El beneficio que para ellos podría suponer un inicio temprano de este tratamiento es tan altamente significativo que una demora al respecto representa un claro riesgo de empeoramiento de su función pulmonar, con todo lo que ello lleva asociado. Y sin él, se mantiene el riesgo de supervivencia de estas personas.

La aprobación en Europa de este fármaco tiene efectos, en cuanto a reconocimiento o evaluación del medicamento, en todos los países europeos. De hecho, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios participó en su revisión y fue una de las encargadas de valorar positivamente su eficacia en el tratamiento de un grupo de personas con Fibrosis Quística.

Sin embargo, a fecha de hoy sigue sin aprobarse este medicamento en España, a pesar de que todos los países de nuestro entorno, incluso países con peor situación económica que la nuestra, como son Grecia e Irlanda, han incorporado Kalydeco en sus sistemas de salud, financiando el coste de dicho tratamiento, bien mediante fórmulas de reembolso similares a la de nuestro sistema sanitario o bien, como en el caso de Escocia, estableciendo una partida económica específica por parte del Gobierno para costear los tratamientos con este fármaco. 

En los aproximadamente 18 meses que han pasado desde su aprobación en Europa, hay más de 750 personas  portadoras de esta extraña mutación que ya están en tratamiento. Esto significa que más del 90% de las personas candidatas a dicho tratamiento en los países de nuestro entorno están ya beneficiándose de la eficacia de este fármaco. Personas que, en algunos casos, eran o habrían sido en un plazo corto, candidatas a un trasplante pulmonar, con el elevado coste sanitario que ello supone.

Por todo ello, desde la Federación Española de Fibrosis Quística denunciamos la negativa del Gobierno español a la aprobación de este medicamento que podría salvar vidas en nuestro paísy exigimos que, al igual que en el resto de países europeos, las personas con Fibrosis Quística españolas tengan el acceso a estos medicamentos tan necesarios para mejorar su calidad y esperanza de vida.

La no aprobación de este medicamento prolonga el riesgo de agravamiento de la enfermedad de todas las personas con esta mutación de la Fibrosis Quística en España y de sus familias, y supone un atropello del Ministerio de Sanidad a los avances científicos para el tratamiento de enfermedades raras o poco frecuentes.

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