Vertex Pharmaceuticals y la Cystic fibrosis Foundation anunciaron que la droga, llamada VX-770, mejora la función pulmonar en personas con fibrosis quística en una última etapa de un ensayo clínico.
El fármaco también redujo la frecuencia de las exacerbaciones que requieren tratamiento con antibióticos.
VX-770 es un nuevo medicamento vía oral que corrige la proteína defectuosa en una mutacion particular conocida como G551D.
La advertencia es que VX-770 está diseñado para hacer frente a esta mutación genética específica que representa alrededor del 4 por ciento de los casos de fibrosis.
Vertex está trabajando en otro medicamento para la mutación más común, pero que está más atrás en el desarrollo.
El VX- 770 no funciona bien en pacientes con Delta F 508 homocigota, ya que no hay suficiente proteína en la membrana a quien estimular porque que es una mutación diferente.
"He estado haciendo los ensayos clínicos durante 30 años en la FQ y estos son resultados sorprendentes'', dijo el Dr. Bonnie W. Ramsey, investigador principal.
Los resultados fueron anunciados por un comunicado de prensa y no han sido todavía revisados por expertos.
Cerca de 30.000 estadounidenses y 70.000 personas en todo el mundo tiene fibrosis quística, una enfermedad causada por defectos en un gen responsable del transporte de los iones cloruro a través de las membranas celulares. Las personas con la enfermedad tienden a tener mucosidad muy espesa en los pulmones, lo que conduce a las infecciones y daño pulmonar. Muchos no viven más allá de la edad 40.
Dos antibióticos inhalados y un medicamento que afloja el moco se aprobaron para tratar la fibrosis quística, pero ninguno que mejora directamente el transporte de iones de cloruro.
En la investigación, los que recibieron VX-770 aumentaron 10 % sus pruebas de función pulmonar después de 24 semanas comparados con los que recibieron un placebo, una diferencia que fue estadísticamente significativa.
Los pacientes continuaron tomando el fármaco o placebo durante otras 24 semanas y la mejoría fue sostenida..
Los pacientes que utilizaron VX-770 tuvieron menos exacerbaciones de la enfermedad, menor número de síntomas respiratorios, y una ganancia de peso, lo cual es bueno para las personas con fibrosis quística, que a menudo tienen problemas digestivos. El sabor salado de su sudor - una medida utilizada para diagnosticar la enfermedad - se redujo notablemente, lo que sugiere que la droga estaba teniendo un efecto sobre el transporte de iones de cloruro.
En la prueba participaron 161 personas mayores de 12 años, todos con al menos una copia de la mutación particular, conocida como G551D. Los principales efectos secundarios, fueron dolor de cabeza, infecciones de las vías respiratorias, erupciones congestión nasal y mareos.
Vértex dijo que espera lograr en el segundo semestre del año la aprobación de VX-770 en los Estados Unidos y Europa. La compañía está a la espera de los resultados de un segundo ensayo de la droga, esta vez en niños más pequeños.
Vertex no ha dicho cuánto va a cobrar por VX-770. Pero ya que sólo hay unos 1.200 estadounidenses que son candidatos para la droga, el precio es probable que sea elevado.
No es suficiente conocer el gen detrás de una enfermedad para lograr la cura. Puede llevar años de investigación diseñar un fármaco que corrige el problema.
"Estos resultados son muy alentadores'', Robert J. Beall, presidente de la fundación.
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